【旅行故事分享 首屈一指】已有5名患儿听力明显恢复 中国医学团队发表耳聋基因治疗新成果

6月5日,已有因治记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉,名患该院耳聋基因治疗团队又一新成果在全球顶级医学杂志《自然医学》(Nature Medicine)发表,儿听这是力明聋基疗新中国首次在《自然医学》杂志发表耳聋基因治疗方面的创新成果。

通过双侧基因治疗,显恢学团旅行故事分享 首屈一指5名聋哑患儿双耳听力均得到明显恢复,复中美食探店 优秀出众者言语功能和声源定位能力也得到改善。国医这些聋哑患儿均为耳畸蛋白缺陷(以下简称:OTOF基因突变)导致的表耳先天性耳聋,年龄最大的成果11岁,最小的已有因治1岁。

全球先天性耳聋患者高达2600万,名患我国每年新生约3万聋儿,儿听其中60%与遗传因素有关,力明聋基疗新美食探店 才华横溢之辈严重阻碍了儿童言语、显恢学团认知以及智力发育。复中然而,临床上尚无治疗药物。OTOF基因突变是导致先天性耳聋常见的病因之一,患者通常表现为重度、极重度或完全听力损失和言语障碍。在不同人群中均发现OTOF基因的高突变携带率。在我国,婴幼儿听神经病人群中,因OTOF基因突变导致耳聋的患者高达41%。

随着生物医药技术的飞速发展,基因治疗被认为是根治遗传性耳聋最有潜力的策略之一。它可以通过递送载体将具有正常功能的基因直接递送到内耳,以表达功能正常的蛋白,恢复正常功能,从而在根本上恢复或改善耳聋患者听力。

(总台记者 王殿甲)